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醫保該埋單嗎?中國兩千萬罕見病人,僅29種藥物納入醫保

放大字體  縮小字體 發布日期:2019-03-05  來源:南方周末  作者:崔慧瑩
核心提示:在國家《第一批罕見病目錄》納入的121種罕見病中,有74種罕見病在美國、歐盟、日本,有以之為適應證的162種治療藥品上市銷售。這些藥品在中國上市的僅83種,可治療53種罕見病。
   在國家《第一批罕見病目錄》納入的121種罕見病中,有74種罕見病在美國、歐盟、日本,有以之為適應證的162種治療藥品上市銷售。這些藥品在中國上市的僅83種,可治療53種罕見病。
 
  2014年至2018年,罕見病發展中心對5810名罕見病患者統計顯示:超過一半的患者每年在疾病治療上的花費占據家庭年收入的80%,遠遠超過世界衛生組織定義的40%的安全閾值。
 
  《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》在向政府提出的十大建議中,第四條“成立國家罕見病醫療保障專項基金”格外引人關注。
 
  “從我知道國外有特效藥到現在快20年了,希望它能盡快進入中國。”2019年2月28日是世界罕見病日,在一場病友組織的活動現場,已年滿26歲但身形酷似四五年級小學生的罕見病患者張笑(化名)告訴南方周末記者,如果能更早吃上藥,她蜷曲畸形的手指、突出的眼球等有異于常人的體貌,或許都不會發展到如此嚴重的程度。
 
  當日,由罕見病發展中心(上海四葉草罕見病家庭關愛中心,CORD)和IQVIA艾昆緯中國聯合發布的《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》(以下簡稱“報告”)顯示,國內共有約2000萬名罕見病患者,目前只有83種相關治療藥物在中國上市,至少有包括鐮刀型細胞貧血病等在內的9種罕見病的患者,要在“境內無藥”的困境中繼續等待希望。
 
  誰也說不清,對這些罕見病患者來說,全球無藥可治、境內無藥可買、有藥卻吃不起,到底哪個更令人絕望。
 
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  “等了二十年,有藥用不上”
 
  1997年,張笑被確診為黏多糖貯積癥Ⅰ型,這是一種先天性新陳代謝異常的疾病。黏多糖是一種長鏈復合糖分子,是構成人體組織和器官的主要成分,但張笑的基因缺陷導致她身體里缺乏能降解黏多糖的水解酶。黏多糖不斷累積,會影響細胞的正常功能,造成骨骼畸形、肝脾腫大、心血管病變等一系列臨床癥狀。
 
  根據世界衛生組織的定義,患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病即為罕見病,除了張笑所患的黏多糖貯積癥外,還有漸凍癥、血友病、龐貝病、多發性硬化癥、戈謝病、亨廷頓舞蹈癥、脊髓性肌萎縮癥等七千多種罕見病。
 
  在所有已知的罕見病中,全球有相應治療方案的病種不到10%,但對中國的患者來說,這些為數不多的治療方案,仍有許多并不可及。
 
  2月28日發布的《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》(以下簡稱“報告”)指出,在國家《第一批罕見病目錄》納入的121種罕見病中,有74種罕見病在美國、歐盟、日本,有以之為適應證的162種治療藥品上市銷售。這些藥品在中國上市的僅83種,占比51%,可治療53種罕見病。
 
  報告同時顯示,在中國明確以罕見病適應證注冊的藥品僅有55種,僅涉及31種罕見病,僅有29種藥品被納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(以下簡稱“國家醫保目錄”),涉及18種罕見病。
 
  而即使是被納入醫保,部分藥品也仍面臨著“最后一公里”的障礙,南方周末曾多次報道,因藥占比考核等多種原因,不少罕見病患者都曾遭遇跑遍各大醫院也買不到“救命藥”的困境。
 
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  改變正在發生
 
  縮短罕見病患者的診斷時間,協同解決罕見病藥物的可及性,是2019年罕見病日的兩大熱門話題。
 
  報告的主編、罕見病發展中心主任黃如方也是一名罕見病患者。這個身高不足一米的“瓷娃娃”(假性軟骨發育不全癥),講起話來總能傳遞出他身上堅韌而篤定的“硬漢”力量。
 
  黃如方說,罕見病是全人類面臨的最大醫學挑戰,病人也是最容易被全社會忽視和拋棄的群體。“正是因為罕見病人如此稀少,我們才更需要努力發出自己的聲音。”
 
  對于過去兩年中國在罕見病領域的政策推進,黃如方給出了極高的評價,無論科研、診治、藥物準入及醫療保障方面,都有令人欣喜的改變。
 
  2018年5月,國家五部委聯合發布了《第一批罕見病目錄》,包含121個病種,被譽為中國罕見病事業發展史上的里程碑事件。與此同時,國家藥品監督管理局也在加快罕見病藥物引進的相關推動,一批罕見病藥物通過了國家藥品監督管理局的快速審評審批,申請上市。
 
  2019年2月11日,國務院常務會議指出,“加強癌癥、罕見病等重大疾病防治……要保障兩千多萬罕見病患者用藥。從3月1日起,對首批21個罕見病藥品和4個原料藥,參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅,國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。”
 
  北京協和醫院副院長、中國罕見病聯盟秘書處秘書長張抒揚說,這些政策轉變與醫療機構、病友組織、研究機構的行動和呼吁是有關聯的。“前一段時間,腎上腺皮質癌患者買不到尚未在中國上市的藥(米托坦),這是一種很要命的罕見病,在協和就醫的患者就有五十多位,我們就牽頭把(海外購藥)這條路徑趟開了,先指導患者用上,醫生要敢于擔當。”
 
  她同時表示,中國第一部關于罕見病的診療指南——《罕見病診療指南(2019年版)》已于2019年2月27日正式發布。“罕見病診療的難點就是發現得晚,醫生如果心中有這個病,就會往這個方向思考,這是給大家的一本教科書,希望更多的醫生去讀一讀。”
 
  -3-
 
  生命的等待
 
  對一些國內的罕見病人來說,藥物要先在國內上市,最好進入醫保,或通過眾籌或慈善捐贈項目,才有可能吃得起藥。“就算進入到醫保,還有‘最后一公里’的問題,面臨只能住院報銷的問題,還要面臨藥占比的問題,醫院里都沒有藥的問題等等。”
 
  每一個環節的等待,都意味著生命與時間的賽跑。黃如方表示,在他工作的每個月里,幾乎都能聽到有病友因為無藥可醫而離開人世的消息。
 
  報告顯示,2014年至2018年,罕見病發展中心對5810名罕見病患者開展登記注冊,統計結果顯示:42%的患者沒有接受任何治療,而在接受治療的患者中,絕大部分未能及時且足量地服用治療藥品;一半以上的患者因病致殘;80%的患者家庭年收入低于5萬元,超過一半的患者每年在疾病治療上的花費占據家庭年收入的80%,遠遠超過世界衛生組織定義的40%的安全閾值,成為災難性支出。
 
  但即使國家加速審批,降低關稅,罕見病藥品的高昂藥價依然令人望而卻步。
 
  根據IQVIA全球研究院的報告,以藥品的銷售價格為計算基礎(不考慮醫保支付),2017年美國罕見病患者在單種藥物治療上的年花費中位數值是4.6萬美元。另有研究顯示,在歐洲,單種罕見病藥物的年治療費用為1251到40萬歐元不等,中位值為3.2萬歐元。
 
  張笑告訴南方周末記者,當年確診時,醫生就根據她的體重幫她估算過藥量,每年的藥費在200萬左右,“我現在長大變胖了,估計一年要吃300萬的藥,一旦開始用藥就不能終止”。
 
  張笑表示,雖然自己已經錯過了最佳治療時間,但她還是愿意參與任何臨床試驗,“希望在有生之年能看到這種特效藥進入中國”。
 
  -4-
 
  醫保該不該埋單?
 
  有不少罕見病患者,把救治的希望寄托在醫保支付上。但醫保基金池的總量有限,優先覆蓋哪些疾病,罕見病患者負擔需終生用藥,動輒每年上百萬的藥費是否值得。這些總能引發不少關于公平和成效的爭議。
 
  報告顯示,在29種被納入國家醫保目錄的罕見病藥物中,有9種享受國家醫保目錄甲類報銷,用于治療11種罕見病適應癥,患者使用時無需自付。
 
  但另有26種藥物,涉及21種罕見病,尚未被納入國家醫保目錄。其中,有13種罕見病,涉及的所有治療藥物均未被納入我國醫保目錄。這意味著這13種罕見病的患者必須自費承擔全部的藥物治療費用,涉及國內約23萬名患者,大部分人需要終生用藥治療。
 
  黃如方告訴南方周末記者表示,“對罕見病患者來說,要衡量的不是藥品價格,它體現的是救命的價值,我們不能因為這瓶水賣50元就不喝了,它是必需品。我們對歐盟、澳大利亞和我國臺灣地區的調研顯示,罕見病藥品支出占整體藥品支出的比例在2%~5%左右,是有限且可控的,國家財政沒那么大的壓力。”
 
  國家衛健委衛生發展研究中心、衛生政策與技術評估室主任趙琨也在會議上提到,對于罕見病的衛生技術評估,應列為重大議題和特殊議題。對罕見病病人的保障,也應有醫保、公益基金、慈善愛心機構捐助、扶貧、眾籌等多種方式。“找到這兩千萬人群,做預算影響分析,如果對預算資金的影響不到1%,為什么不能幫呢?”趙琨說。
 
  針對公平及倫理問題,她個人建議要根據罕見病病人治療注冊系統,基于不斷更新的證據調整支付決策。她還談到:“罕見病病人本來就少,可以計算出他的醫療費用支出占家庭可支配收入的比重,不讓它高于40%因病致貧,按照這個來衡定報銷比例,我不建議一刀切。”
 
  上述報告提出,建議中國政府制定“罕見病國家行動計劃”,系統解決患者藥物可及問題,實現“患者有其藥”。
 
  在向政府提出的十大建議中,第四條“成立國家罕見病醫療保障專項基金”格外引人關注。黃如方表示,無論是在執行全民保險還是社會保險的國家和地區,對罕見病藥物的保障都呈現出分類管理、政府或法定醫保基金主導、多方共付等特征。
 
  報告在分析英國、澳大利亞、俄羅斯等國家和中國臺灣的罕見病藥物保障基金籌集模式后建議:專項基金來源由國家醫療保障局主導、多元籌資(財政、民政、社會力量)參與。財政籌資可考慮利用煙草稅,民政籌資可考慮各大現有基金平臺如中國福利彩票基金等。社會力量參與,可鼓勵企業或個人以履行社會責任的方式捐贈,并可適當給予生產經營稅收抵扣減免優惠。
 
  研究顯示,有大約50%的罕見病發生在兒童時期,及時的診斷和救治可以減少很多傷痛。張抒揚說,“以血友病為例,北京戶口18歲以下的兒童,實現了零支付,80%醫保付,20%慈善基金會付。這個(資金)付了以后,減少了致殘,減少了(相關)癥狀,能夠讓他回歸社會成為一個‘我跟你沒有什么不一樣’的人,這是罕見病患者最大的呼聲,公平公正最后的體現。”
 
 
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